Durvalumab e tremelimumab: AIFA dà via libera all’immunoterapia nel carcinoma epatocellulare e delle vie biliari

Nel 2023, in Italia, sono state stimate 12.200 nuove diagnosi di tumore del fegato, di cui il 79% è rappresentato dall’epatocarcinoma. Sulla sua pericolosità i dati internazionali e italiani coincidono, indicandola come una delle principali cause di morte per tumore, particolarmente negli uomini tra i 60 e 70 anni.

In maggioranza, il tumore si sviluppa in pazienti affetti da malattia cronica di fegato, spesso già allo stadio di cirrosi. Tra le cause di malattia cronica di fegato ricordiamo infezioni da virus dell’epatite B e C, abuso di alcol, malattie genetiche e autoimmunitarie, ma anche la condizione in rapida crescita numerica denominata sindrome metabolica, spesso legata a sovrappeso e diabete.

Cirrosi e cancro del fegato spesso insorgono silenziosamente, cioè non determinano sintomi per lungo tempo. La identificazione delle persone a rischio (asintomatiche quindi), ovvero con epatopatia cronica avanzata e la loro attenta sorveglianza con ecografia semestrale, consente una diagnosi precoce della neoplasia, in una fase iniziale ancora suscettibile di terapie radicali come chirurgia, trapianto o ablazione percutanea.

Purtroppo, per motivi vari, più della metà dei pazienti non riceve questa sorveglianza e, quando la malattia si manifesta, è già in stadio avanzato. La miglior gestione dell’epatocarcinoma, che frequentemente complica un quadro di cirrosi, richiede il contributo di diversi specialisti, che compongono infatti i team multidisciplinari. In questo modo, è possibile creare una vera e propria alleanza terapeutica fra il paziente e i clinici.

L’immunoterapia con tremelimumab e durvalumab ha dimostrato il miglioramento della sopravvivenza nella forma più frequente di tumore primitivo del fegato: il carcinoma epatocellulare, che ha origine dagli epatociti (le cellule del fegato).

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato nello scorso marzo la rimborsabilità di una singola dose iniziale di tremelimumab con durvalumab, seguita da durvalumab in monoterapia, per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma epatocellulare avanzato o non resecabile.

Grazie all’approvazione di AIFA si sviluppano le scelte terapeutiche farmacologiche a disposizione dei clinici, permettendo così ad un maggior numero di pazienti – ad esempio anche a coloro che presentano controindicazioni ai farmaci antiangiogenetici – di ricevere terapie farmacologiche efficaci e di utilizzare approcci innovativi.

L’impiego di queste nuove terapie apre nuove opportunità e speranze per i pazienti di ottenere un controllo del tumore a lungo termine. Inoltre, le nuove terapie stanno inoltre aprendo importanti prospettive grazie alla combinazione della terapia farmacologica con i trattamenti già previsti dai protocolli per i vari stadi di malattia.

“Abbiamo finalmente a disposizione un regime terapeutico efficace” è il parere della Prof.ssa Francesca Romana Ponziani (Specialista Medicina Interna e  Epatologia, CEMAD Gemelli IRCCS) “basato solo su farmaci che tolgono il freno al sistema immunitario, che può quindi essere libero di combattere le cellule tumorali del paziente.”

“Questi farmaci sono di solito ben tollerati e aprono nuove prospettive anche nei casi in cui coesistano altre patologie in cui ci sia un elevato rischio di sanguinamento, che ha rappresentato, fino a oggi, la principale problematica dei regimi terapeutici già approvati”.